Uppföljningsstudie tyder på att Diamyd® kan ge fördelar vad gäller att fördröja typ 1-diabetesdiagnos

En retrospektiv uppföljningsstudie av två tidigare randomiserade placebokontrollerade studier (DiAPREV-IT och DiAPREV-IT2) indikerar numeriska fördelar, även om de inte är statistiskt signifikanta, som gynnar behandling med endast två subkutana injektioner av Diamyd^® för att minska förekomsten av typ 1-diabetesdiagnos (Steg 3) hos friska barn med risk för typ 1-diabetes (Steg 1 eller Steg 2) som bär haplotypen HLA DR3-DQ2. Studien, som omfattade totalt 76 barn, varav 40 med haplotypen HLA DR3-DQ2, hade en maximal uppföljningstid på 13 år och utfördes av professor Helena Elding Larsson (Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus).

– Dessa resultat, baserade på så kallade ”real world”-data, är uppmuntrande och ger ytterligare stöd för Diamyd och vårt precisionsmedicinska tillvägagångssätt för att potentiellt fördröja uppkomsten av klinisk typ 1-diabetes hos friska barn som löper hög risk att insjukna, säger Ulf Hannelius, vd för Diamyd Medical. Idag vet vi att det finns ett tydligt dos-responssamband av Diamyd-behandling, och det faktum att vi trots endast två subkutana injektioner ändå ser positiva trender på effektmåttet tid till diagnos är mycket uppmuntrande.

– I den här lilla studien är trenderna intressanta och betryggande för ytterligare forskningsstudier som utvärderar en mer optimerad dosregim, säger Helena Elding-Larsson, huvudprövare, Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus.

Resultat
Av totalt 76 individer utfördes den primära analysen baserat på de 40 individer som bar HLA DR3-DQ2-haplotypen. 18 personer fick två subkutana injektioner av Diamyd^® och 22 fick placebo. Den genomsnittliga uppföljningstiden var 7 år och vissa försökspersoner följdes upp till 13 år. De preliminära resultaten visar att den uppskattade incidensen av typ 1-diabetesdiagnos, även om den inte nådde statistisk signifikans, var lägre hos Diamyd^®-behandlade individer som bär på HLA DR3-DQ2-genen jämfört med placebobehandlade individer. Dessutom, i linje med tidigare rapporterade resultat, sågs ingen fördel jämfört med placebo hos individer som var negativa för HLA DR3-DQ2, vilket ytterligare understryker det precisionsmedicinska tillvägagångssättet som används med Diamyd^®. Ytterligare analyser i DR3-DQ2-gruppen och hela populationen pågår.

Diamyd Medical initierar för närvarande en klinisk fas II-studie vid Kliniskt forskningscentrum vid Lunds universitet för att utvärdera intralymfatisk administrering av Diamyd^® hos friska barn med risk för typ 1-diabetes med HLA DR3-DQ2.

Tidigare information om Diamyd^® i Steg 1- och Steg 2 typ 1-diabetes
DiAPREV-IT (EudraCT 2008-007484-16) utvärderade under en 5-årig försöksperiod effekten av två subkutana injektioner av Diamyd^® jämfört med placebo på att förhindra progression till Steg 3 typ 1-diabetesdiagnos hos 50 barn i åldern 4-<18 år positiva för GADA och klassificerade som Steg 1- eller Steg 2 typ 1-diabetes. Resultaten publicerades 2017 i Pediatric Diabetes (https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/pedi.12611). Resultaten visade att behandling med två subkutana injektioner av GAD-Alum var säker hos unga barn med prediabetes men påverkade inte utvecklingen till klinisk typ 1-diabetes.

DiAPREV-IT2 (EudraCT 2014-003755-64), utformades för att rekrytera 80 barn i åldern 4-<18 år positiva för GADA och klassificerade som Steg 1- eller Steg 2 typ 1-diabetes för att randomiseras till två subkutana injektioner av Diamyd eller placebo och följas under loppet av fem år. Studien förkortades senare för att följa 26 barn under två år.

I september 2020 visade metaanalysen av de kombinerade data från DiAPREV-IT och DiAPREV-IT2 (https://www.diamyd.com/docs/pressClips.aspx?ClipID=3758915) att behandling med två subkutana injektioner av Diamyd^®, även om det inte uppnådde statistisk signifikans, kan ha en positiv effekt på progressionen till typ 1-diabetes hos individer som är positiva för HLA DR3-DQ2. Ingen fördel jämfört med placebo sågs hos individer som var negativa för HLA DR3-DQ2 i linje med resultat från Diamyd^®-studier i individer med nyligen debuterad typ 1-diabetes.

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning mot typ 1-diabetes. Diamyd^® är en antigenspecifik immunoterapi för bevarande av kroppens insulinproduktion. DIAGNODE-3, en bekräftande fas III-studie rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder och i USA. En större metastudie samt bolagets europeiska fas IIb-studie DIAGNODE-2, där Diamyd^® administrerats direkt i lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydiagnostiserad typ 1-diabetes har visat statistisk signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion vid 15 månader. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen^® för att återskapa kroppens insulinproduktion samt som ett läkemedel för att förebygga kraftigt sänkt blodsocker. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.