Sisäpiiritieto: Faron julkistaa positiivisia II vaiheen tuloksia hoitoresistentin korkeariskin myelodysplastisen syndrooman hoidossa

Keskeiset kohokohdat

• Faasin II:n alustavat tulokset BEXMAB-kokeessa vahvistavat aiemmat positiiviset havainnot sekä ensilinjan hoidossa että uusiutunutta/hoitoresistenttiä korkean riskin myelodysplastista syndroomaa (HR MDS) sairastavissa potilaissa
• Bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmä on edelleen erittäin hyvin siedetty
• Yksityiskohtaiset tulokset on toimitettu vuoden 2025 American Society of Clinical Oncology (ASCO) vuosikokoukseen
• Faron suunnittelee faasin III kokeita sen jälkeen, kun Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA on antanut palautteensa faasi II tuloksista

TURKU, SUOMI - Faron Pharmaceuticals (AIM: FARN, First North: FARON), kliinisen vaiheen lääkekehitysyhtiö, joka keskittyy kehittämään innovatiivisia immuunihoitoja, julkaisi tänään ylätason tuloksia BEXMAB-kokeesta, jossa on saavutettu korkea kokonaishoitovaste sekä ensilinjan hoidossa että uusiutunutta/hoitoresistenttiä (r/r) HR MDS:ää sairastavissa potilaissa, joita on hoidettu bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmällä.

Tämän ensimmäisen, kokonaisuudessaan rekrytoidun faasi II:n analyysi osoitti, että hoito on edelleen hyvin siedetty ilman annosta rajoittavaa toksisuutta r/r HR MDS sairastavien potilaiden hoidossa, joilla ei ole tällä hetkellä muita tehokkaita hoitovaihtoehtoja. Alustavassa tietojen katkaisupäivässä objektiivinen hoitovaste (ORR) oli korkea, 63 % prosenttia. Potilaiden kokonaiselonajan mediaani (mOS) pysyy samalla tasolla kuin aiemmin on raportoitu. Hoitamattomilla (ensilinjan) HR MDS -potilailla havaittiin 76 % prosentin hoitovaste (ORR). Monet potilaat ovat vielä hoitonsa alkuvaiheessa, joten vasteet voivat vahvistua, ja tuloksiin voi tulla pieniä muutoksia pidemmän seuranta-ajan myötä. Yksityiskohtaiset tulokset on toimitettu vuoden 2025 ASCO vuosikokoukseen.

"Tämä on yksi kaikkien aikojen vahvin tulos, joka on koskaan saavutettu hoitoresistenttien MDS-potilaiden hoidossa", sanoo Faron Pharmaceuticalsin toimitusjohtaja, tohtori Juho Jalkanen. "Korkean riskin MDS potilaille on suunnaton tarve uusille tehokkaille hoidoille, sillä lääkehoitojen kehittäminen HR MDS:ään ja makrofagien uudelleenohjelmointi on osoittautunut erittäin haastavaksi, ja moni aikaisempi yritys on epäonnistunut. Bexmarilimabin todellinen erottautumistekijä aikaisempiin hoitokokeiluihin verrattuna on sen hyvä turvallisuusprofiili yhdistettynä erittäin korkeaan tehoon erityisesti viimeisen linjan HR MDS -potilailla. Tämä vahvistaa käsitystämme siitä, että bexmarilimab on pitkään odotettu ratkaisu, jolla hoitoresistenssi voidaan murtaa ja potilaiden ennustetta parantaa".


Lisätietoja:

IR Partners, Suomi (media)
Riina Tuominen
+358 44 313 5005
[email protected]

Kare Laukkanen
+358 50 553 9535 / +44 7 469 766 223
[email protected]

FINN Partners, US (media) 
Alyssa Paldo 
+1 847 791-8085 
[email protected]

Cairn Financial Advisers LLP, Nominated Adviser and Broker
Sandy Jamieson, Jo Turner
Phone: +44 (0) 207 213 0880

Sisu Partners Oy, Certified Adviser on Nasdaq First North
Juha Karttunen
Phone: +358 (0)40 555 4727
Jukka Järvelä
Phone: +358 (0)50 553 8990

Yleistä BEXMAB-tutkimuksesta

BEXMAB-tutkimus on avoimen vaiheen I/II kliininen tutkimus, jossa tutkitaan bexmarilimabia yhdessä standardihoidon kanssa aggressiivisten hematologisten sairauksien, akuutin myelooisen leukemian ja myelodysplastisen syndrooman hoidossa. Päätavoitteena on arvioida bexmarilimabin turvallisuutta ja siedettävyyttä yhdistelmähoitona standardihoidon (atsasitidiini) kanssa. Hoidon suora kohdentaminen Clever-1:een saattaa rajoittaa syöpäsolujen lisääntymiskykyä, lisätä antigeenien esittelyä, käynnistää immuunivasteen ja mahdollistaa nykyisten hoitojen tehokkaamman toiminnan. Clever-1 ilmenee voimakkaasti sekä akuutissa myelooisessa leukemiassa, että myelodysplastisessa syndroomassa ja se liitetään hoitoresistenssiin, rajoitettuun T-solujen aktivaatioon ja heikkoon ennusteeseen.

Yleistä bexmarilimabista

Bexmarilimab on Faronin kokonaan omistama tutkimuksellinen immunoterapia, joka on suunniteltu voittamaan olemassa oleviin hoitoihin muodostuvan resistenssin ja optimoimaan kliiniset tulokset kohdentamalla vaikutuksensa myeloidisten solujen toimintaan ja käynnistämällä immuunivasteen. Bexmarilimab sitoutuu Clever-1-reseptoriin, joka on immunosuppressiivinen reseptori makrofageissa, ja jonka ilmeneminen johtaa kasvaimen kasvuun ja etäpesäkkeisiin (eli auttaa syöpää välttämään immuunijärjestelmää). Kohdentamalla hoito Clever-1-reseptoreihin makrofagien pinnalla bexmarilimab muuttaa kasvaimen mikroympäristöä uudelleenohjelmoimalla makrofagit immunosuppressiivisesta (M2) tilasta immunostimuloivaan (M1) tilaan, lisäämällä interferonin tuotantoa ja valmistamalla immuunijärjestelmän hyökkäämään kasvaimia vastaan sekä herkistämällä syöpäsolut standardihoidolle.

Yleistä Faron Pharmaceuticals Oy:stä

Faron (AIM: FARN, First North: FARON) on kansainvälinen kliinisen vaiheen lääkekehitysyritys, joka keskittyy syöpien hoitoon uudenlaisilla immunoterapioilla. Yhtiön missiona on tuoda immunoterapian lupaus laajemmalle väestölle löytämällä uusia tapoja hallita ja hyödyntää immuunijärjestelmän voimaa. Yhtiön päälääkeaihio on bexmarilimab, uusi Clever-1:een kohdistettu, humanisoitu vasta-aine, joka voi poistaa syövän immunosuppression muuttamalla myeloidisten solujen toimintaa. Bexmarilimabia tutkitaan faasin I/II kliinisissä tutkimuksissa mahdollisena hoitona hematologisia syöpiä sairastaville potilaille yhdessä muiden standardihoitojen kanssa. Lisätietoja on saatavilla osoitteessa www.faron.com.

Tämä lehdistötiedote on suomenkielinen käännös englanniksi julkaistusta yhtiötiedotteesta