ReTRIACt studiens design presenterades vid Annual Meeting of the European Society for Paediatric Endocrinology
Stockholm, 25 september, 2023. Egetis Therapeutics AB (publ) (Nasdaq Stockholm: EGTX) meddelade idag att ReTRIACt studiens design har presenterats som en poster vid 61st Annual Meeting of the European Society for Paediatric Endocrinology (ESPE 2023), som arrangerades i Haag, Nederländerna, 21-23 september, 2023. Hemmavård och patientbehov var viktiga aspekter i designen för att göra det så enkelt som möjligt för familjerna som deltar i studien. ReTRIACt-studien syftar till att studera effekterna av tiratricolbehandling vid MCT8-brist, vilket är en mycket sällsynt sjukdom som orsakar allvarliga funktionsnedsättningar. Amerikanska Food and Drug Administration (FDA) har klassat studien som pivotal för ansökan om marknadsgodkännande för tiratricol i USA.
Den patientcentrerade designen av ReTRIACt-studien har tagit hänsyn till utmaningarna med att inkludera patienter från små populationer som inte kan resa eller röra sig självständigt. Studien använder sig av specialiserade hemsjuksköterskor och hembaserad övervakningsteknik så att den främst kan genomföras i patienternas hem. De första patienterna inkluderades i studien under tredje kvartalet 2023 och den sista patienten beräknas inkluderas under 2023. Topline-resultat förväntas under första halvåret 2024.
Nicklas Westerholm, VD på Egetis, kommenterade: “Att studera sällsynta sjukdomar är en utmaning på grund av små patientpopulationer. För den sårbara patientpopulationen med MCT8-brist finns det ytterligare utmaningar orsakade av de funktionshinder som sjukdomen medför. Det var en prioritet för oss att ReTRIACt-studien utformades med att ha patienterna och deras vårdare i åtanke, i samarbete med en patientförening. Detta ledde till betoningen av hemmavård som borde göra det möjligt att inkludera fler patienter som också slutför studien, samtidigt som man undviker onödiga avbrott i deras livskvalitet. Data från ReTRIACt studien kommer att stödja vår ansökan om marknadsgodkännande för tiratricol i USA."
Posterns titel:
Effects of tiratricol treatment withdrawal in monocarboxylate transporter 8 (MCT8) deficiency: ReTRIACt trial
Författare:
M. Freund, K. Chatterjee, F. van der Most, D. Bowers, A. Persson, W. E. Visser, A. J. Bauer
Postern finns tillgänglig här.
