Läkemedel från Calliditas Therapeutics klassificeras som särläkemedel för behandling av Alports syndrom med setanaxib

Calliditas Therapeutics AB (Nasdaq: CALT, Nasdaq Stockholm: ’CALTX) (”Calliditas”) meddelade idag att den amerikanska läkemedelsmyndigheten, US Food and Drug Administration (FDA), har klassificerat bolagets läkemedel setanaxib som särläkemedel för behandling av Alports syndrom.

Baserat på omfattande och stödjande prekliniskt arbete planerar Calliditas att inleda en randomiserad, placebokontrollerad klinisk fas 2-studie av Alports syndrom med cirka 20 patienter under fjärde kvartalet 2023.

– Vi ser med stor spänning fram emot att starta ytterligare ett kliniskt program på njurområdet där vi riktar in oss på en sällsynt indikation som idag saknar godkända läkemedel, säger Renée Aguiar-Lucander, vd.

Alports syndrom (ärftlig njurinflammation) är en genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i de gener som kodar kollagen typ IV. Typ IV-kollagenets alfakedjor är främst belägna i njurarna, ögonen och hörselsnäckan, och sjukdomen är därmed förknippad med njursjukdom, hörselnedsättningar och ögonmissbildningar. Patienterna utvecklar så småningom proteinuri, hypertoni, progressiv förlust av njurfunktion (en gradvis minskning av GFR) samt kronisk njursvikt (ESRD). Enligt uppskattningar har mellan 30 000 och 60 000 personer i USA denna sjukdom som är en betydande orsak till kronisk njursjukdom. Den leder till kronisk njursvikt för ungdomar och unga vuxna och står för mellan 1,5 procent och 3,0 procent av alla barn som får njurersättningsbehandling i Europa och USA.[1]

Calliditas håller för närvarande på att undersöka setanaxib i en proof-of-concept fas 2-studie vid skivepitelkarcinom i huvud och hals samt en fas 2b-studie vid primär gallkolangit. Setanaxib utvärderas även i en forskarledd studie av idiopatisk lungfibros.