Interimsanalys av precisionsmedicinsk fas 3-studie med Diamyd® i juli

Den kommande interimsanalysen av den transformativa genbaserade precisionsmedicinska fas 3-studien DIAGNODE-3 för behandling av typ 1-diabetes är planerad till juli 2024. Denna precisionsmedicinstudie utvärderar den antigenspecifika immunoterapin Diamyd^®. Interimsanalysen har fokus på bevarandet av egen insulinproduktion mätt som C-peptid vid 6 månaders uppföljning, och innefattar data från 70-80 patienter som för närvarande är inkluderade i DIAGNODE-3. Denna analys är en viktig milstolpe som ger insikter i studiens sannolikhet att uppnå sina primära mål.

DIAGNODE-3, världens första fas 3-studie för precisionsmedicin inom typ 1-diabetes, syftar till att bekräfta effektiviteten och säkerheten av Diamyd^®. Behandlingen är utformad för att terapeutiskt bevara funktionen av de insulinproducerande betacellerna mätt som C-peptid och upprätthålla blodsockerkontroll hos nydiagnostiserade patienter med typ 1-diabetes. Diamyd^® har beviljats särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) av FDA för behandling av typ 1-diabetes hos individer med kvarvarande betacellsfunktion. Den aktuella studien riktar sig till individer som bär haplotypen HLA DR3-DQ2 - en genetisk undergrupp av denna orphan-indikation med bevisat kliniskt svar på Diamyd^® i både retrospektiva och framåtblickande studier (Hannelius et al 2020, Ludvigsson et al 2021, Nowak et al 2022, Nowak et al 2022). Viktigt är att den genetiska undergruppen överensstämmer med det så kallade endotyp-konceptet av typ 1-diabetes som introducerades 2020 (Battaglia et al 2020).

Interimsanalysen kommer att omfatta 70-80 patienter inkluderade i DIAGNODE-3 som har avslutat sitt studiebesök vid 6 månader och planeras att rapporteras senast i juli 2024. Analysen kommer att utvärdera sannolikheten för att studien ska uppfylla sitt primära mål avseende bevarandet av C-peptid.

DIAGNODE-3 (Ludvigsson et al 2022) är utformad för att möta sina primära effektmått av C-peptid och HbA1c med cirka 280 patienter som genomgått studien under en 24-månadersperiod. För C-peptid som fristående effektmått behövs cirka 150 patienter för att uppnå en statistisk effekt på 90 %. Utvärdering pågår för att avgöra om en tidigare, oblindad avläsning i DIAGNODE-3 skulle kunna stödja en ansökan om accelererat godkännande baserat enbart på C-peptidresultat. Studien pågår i åtta europeiska länder och USA och omfattar 60 kliniker, med ytterligare kliniker i USA som kommer att initieras för att utöka studiens räckvidd och förstärka rekryteringen, med sikte på fullt rekryterad studie i slutet av 2024.

Kroppens egen insulinproduktionskapacitet mätt som C-peptid spelar en avgörande roll för att hantera blodsockerkontroll och minska långtidskomplikationerna av typ 1-diabetes. En omfattande metaanalys nyligen publicerad i The Lancet Diabetes & Endocrinology (Taylor et al 2023), som omfattar data från cirka 2 700 nydiagnostiserade typ 1-diabetespatienter som deltog i 21 studier som utvärderade sjukdomsmodifierande terapier, understryker betydelsen av bevarad C-peptid. Denna analys, liknande en tidigare metaanalys av data från kliniska studier med Diamyd^® (Nowak et al 2022), visade en korrelation mellan bevarad C-peptid och förbättrade blodsockernivåer mätt som HbA1c. Särskilt observerades dessa effekter så tidigt som 6 månader från studiestart, i linje med den interimistiska analys-tidslinjen för DIAGNODE-3.

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning för förebyggande och behandling av typ 1-diabetes och LADA. Diamyd^® är en antigenspecifik immunoterapi för bevarande av kroppens insulinproduktion. DIAGNODE-3, en bekräftande fas III-studie, rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder och i USA. En större metastudie samt bolagets europeiska fas IIb-studie, där Diamyd^® administrerats direkt i lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydiagnostiserad typ 1-diabetes har visat statistisk signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen^® som en komponent i behandlingen av metabola sjukdomar. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.