Kvartalsrapport Q2 2023

Egetis rekryterar de första patienterna i den i USA registreringsgrundande ReTRIACt-studien för Emcitate

·       Egetis ämnar ansöka om marknadsgodkännande för Emcitate i EU på det av EMA förutbestämda datumet 9 oktober 2023

Finansiell översikt april-juni
·        Försäljningsintäkten uppgick till 5,9 (4,7) MSEK
·        Kvartalets förlust uppgick till -79,5 (-33,2) MSEK
·        Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 179,2 (233,2) MSEK
·        Kassaflöde uppgick till -64,8 (124,3) MSEK
·        Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,3 (-0,2) SEK

Finansiell översikt januari-juni
·        Försäljningsintäkten uppgick till 12,7 (11,8) MSEK
·        Periodens förlust uppgick till -154,4 (-62,1) MSEK
·        Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 179,2 (233,2) MSEK
·        Kassaflöde uppgick till 51,0 (86,5) MSEK
·        Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,6 (-0,3) SEK

Väsentliga händelser under april-juni
·        Tillkännagav att diskussioner om ett potentiellt förvärv av Bolaget har avslutats
·        Styrelseledamöter i Egetis förvärvade aktier
 
Emcitate
·        Tillkännagav aktivering av det första deltagande sjukhuset för den i USA registreringsgrundande ReTRIACt studien och uppdaterade tidslinjerna för ansökan om marknadsgodkännande i USA

Väsentliga händelser efter perioden

Emcitate
·        Tillkännagav inkludering av första patient och aktivering av det andra deltagande sjukhuset i den för FDA registreringsgrundande ReTRIACt studien
 
Aladote
·        Fortsatt utveckling av Aladote parkerades till dess ansökningarna om marknadsgodkännande för Emcitate har fullbordats

VD har ordet
Det gläder mig att de första patienterna har inkluderats och att vi nu har två aktiva sjukhus i den i USA registreringsgrundande ReTRIACt-studien för Emcitate. Jag är också glad över att vi närmar oss vår ansökan om marknadsgodkännande för Emcitate i EU, som baseras på befintliga kliniska data. Dessa är viktiga och transformerande milstolpar för Bolaget.
 
Emcitate projektet fortskrider med fokus på ansökningar om marknadsgodkännande i EU under 2023 och i USA under 2024
Vi arbetar intensivt med ansökan om marknadsgodkännande för Emcitate till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA den 9 oktober, baserat på befintliga kliniska data.
Som vi tidigare kommunicerat kommer Egetis genomföra en bekräftande randomiserad, placebokontrollerad studie (ReTRIACt) inkluderande 16 patienter för att verifiera resultaten från tidigare kliniska prövningar och publikationer avseende sköldkörtelhormon T3-nivåer inför ansökan om marknadsgodkännande i USA.
Vi har för närvarande två aktiva sjukhus i den för FDA registreringsgrundande ReTRIACt-studien för Emcitate och de första patienterna har rekryterats. Företaget förväntar sig resultat från ReTRIACt-studien under första halvåret 2024 och planerar efterföljande NDA-inlämning i USA i mitten av 2024, med ’fast track’ designation. De uppdaterade tidslinjerna som tillkännagavs i juni beror på den betydande förseningen i studiestarten och ett förväntat högre antal behandlingsnaiva patienter, vilket innebär en längre total studieperiod per patient jämfört med de ursprungliga antagandena. Dessutom finns det lägre rekryteringskapacitet än initialt förväntat på de deltagande sjukhusen.
Intensivt arbete pågår tillsammans med de deltagande sjukhusen för att möjliggöra ett så effektivt genomförande av ReTRIACt studien som möjligt och fler än 30 potentiella patienter har identifierats.
Information kring ReTRIACt studien finns tillgängligt på clinicaltrials.gov under koden NCT05579327.
 
Egetis anpassar uppbyggnaden av den kommersiella organisationen i USA i enlighet med de uppdaterade tidslinjerna för NDA-inlämning för Emcitate
Som ett resultat av förseningen med den förväntade tidpunkten för ansökan om marknadsgodkännande i USA kommer även den kommersiella uppbyggnaden i USA att förskjutas i linje med de uppdaterade tidslinjerna. Bolagets samtliga resurser kommer att fokuseras på ReTRIACt-studien och den kommande ansökan om marknadsgodkännande i Europa (MAA) för Emcitate.
 
Implementering pågår av ’Expanded Access Program’ för Emcitate i USA
Det finns ett fortsatt stort och ökande intresse från läkare över hela världen för att behandla patienter som lider av MCT8-brist med Emcitate, som redan skrivs ut på individuell licens till patienter i över 25 länder. Totalt får nu över 180 patienter behandling med Emcitate. Detta understryker det stora medicinska behovet av behandling för dessa patienter.
På begäran av FDA lämnade Egetis in ett ’Expanded Access Program’ i USA i det fjärde kvartalet 2022, som nu implementeras. Vårt program för Emcitate underlättar arbetsbördan både för läkare och FDA i att tillgängliggöra Emcitate för patienter med MCT8-brist, tills dess produkten erhåller marknadsgodkännande. Detta program kommer också att vara viktigt för de patienter som slutför ReTRIACt studien, så att de kan få fortsatt behandling med Emcitate efter att de avslutat studien.
 
Egetis fortsätter att öka medvetenheten om MCT8-brist bland specialistläkare och andra centrala personer inom vårdsektorn
Under det andra kvartalet 2023 deltog Egetis vid sex internationella vetenskapliga och medicinska konferenser. Det finns ett stort intresse bland barnneurologer och barnendokrinologer att lära sig mer om MCT8-brist, och den allmänna medvetenheten om sjukdomen är fortfarande begränsad. Mer information om MCT8-brist finns tillgänglig på www.mct8deficiency.com.
 
Triac Trial II studien med Emcitate
Triac Trial II är en pågående internationell, öppen, multicenterstudie på unga patienter (<30 månader gamla) med MCT8-brist. Rekryteringsmålet uppnåddes under andra kvartalet 2022 där 22 patienter har inkluderats. Studien utförs i Europa och USA och undersöker neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate, samt effekten på kliniska och biokemiska aspekter av tyreotoxikos. Patienterna behandlas initialt i 96 veckor med Emcitate, och följs därefter i ytterligare två år. Resultat från studien förväntas i mitten av 2024. Utformningen av Triac Trial II studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT02396459.
 
Den registreringsgrundande studien Albatross för Aladote i USA, EU och Storbritannien
Det finns ett betydande medicinskt behov för de ungefär 25 % av patienterna med paracetamol förgiftning som når sjukhus mer än åtta timmar efter förgiftningen. Dessa har en ökad risk för akut leversvikt och behöver ytterligare behandlingsmöjligheter utöver dagens tillgängliga N-acetylcystein (NAC).
Den registreringsgrundande fas IIb/III-studien som kallas Albatross har utformats i samråd med FDA, EMA och MHRA. Starten av studien parkeras till dess ansökningarna om marknadsgodkännande för Emcitate har fullbordats.
 
Kassa
Under perioden tillfördes bolaget en nettolikvid på 196 miljoner kronor, efter emissionskostnader, genom en riktad emission. Vi redovisade en kassa på cirka 179 miljoner kronor per den 30 juni 2023.
 
Framåtblick
Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas för kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov.
Våra medarbetare fokuserar nu på genomförande av den i USA registreringsgrundande ReTRIACt-studien, och på inlämningen av ansökan om marknadsgodkännande i EU.
Jag ser fram emot att informera er om den framtida utvecklingen av Egetis under detta transformativa år för Bolaget.

Nicklas Westerholm, vd