Full rekrytering och sista patienten randomiserad i den viktiga studien om Tourettes syndrom
(Stockholm, 14 oktober 2022.) Asarina Pharmas kliniska fas IIa-studie i Tourettes syndrom är nu fullt rekryterad med 28 patienter och den sista patienten randomiserades den 14 oktober. Antalet avhopp i studien förblir oväntat få. Topline-resultat förväntas fortfarande i slutet av Q1 2023. Studiens substans, Sepranolon, är en endogen neurosteroid, detta kan innebära en helt ny behandlingsmodalitet för Tourette. Substansen har visat sig vara säker i flera tidigare kliniska studier och i tidigare prekliniska studier har substansen minskat tics utan att framkalla några motoriska biverkningar.
Rekrytering av vuxna patienter inleddes vid universitetssjukhuset Bispebjerg i Köpenhamn i februari 2022, och rekrytering av tonårspatienter vid det danska nationella centret för Tourette vid Herlev universitetssjukhus under sommaren 2022. Sammanlagt 13 patienter har avslutat studien vid tidpunkten för detta offentliggörande. Sista patientens-sista besöket är fortfarande planerat till januari 2023. Topline-resultat förväntas fortfarande offentliggöras i slutet av Q1 2023.
Oväntat få avhopp
Studien har haft ett oväntat få avhopp, vilket tidigare rapporterats i Asarina Pharmas Q2 2022-rapport (25 augusti 2022.) Endast två patienter har hoppat av. Typiskt sett i de flesta kliniska studier tenderar de flesta avhoppen att komma från den patientgrupp med "aktiv dos" snarare än från "kontrollgruppen" (de som tar placebo och/eller eller sin vanliga behandling). Den aktuella studien har utformats så att den tillåter ett bortfall på 40 %, med en "aktiv grupp" som är dubbelt så stor som "kontrollgruppen".
Peter Nordkild, VD: "Arbetet med det mycket erfarna teamet i Bispebjerg och Herlev går framåt på ett positivt sätt. Jag vill tacka de två teamen för deras enorma expertis för att säkerställa en smidig studie. Vi ser fram emot att dela med oss av våra topline-resultat."
Tourette: det otillfredsställda behovet
Det otillfredsställda behovet av en säker och effektiv behandling är stort. I en ny undersökning från 2022 av den amerikanska CDC (Centers for Disease Control and Prevention) i tidskriften Psychiatry Research uppskattas att fler människor än man tidigare trott är drabbade av Tourette eller ihållande tics. 1 av 50 barn i USA kan vara drabbade, tidigare uppskattningar var 1 av 100, och upp till 450 000 amerikanska barn och vuxna har Tourette enligt rapporten. (1)
Nuvarande behandlingar som haloperidol (Haldol) kan medföra extremt allvarliga biverkningar. Majoriteten av Tourettefallen förekommer hos barn mellan 4 - 12 år, för vissa patienter kvarstår det in i vuxen ålder. 44 % av föräldrarna anser att nuvarande Tourette-behandlingar inte lyckas kontrollera deras barns symtom på ett tillfredsställande sätt, och 29 % av barnen har provat fem eller fler olika mediciner (2).
Sepranolon: en ny strategi för Tourette
Om den fullständiga kliniska utvecklingen lyckas kommer Sepranolon att vara den första endogena, neuroendokrinologiska föreningen som används för att behandla Tourette - vilket innebär en helt ny behandlingsmetod utan allvarliga biverkningar. Sepranolon är mycket selektivt och har utformats för att rikta in sig på och modulera effekterna av allopregnanolon - en kraftfull neurosteroid som bidrar till att förvärra tics - utan att det uppstår biverkningar i centrala nervsystemet.
Allopregnanolon är också inblandat i ett stort antal andra stress- och tvångsstörningar. Sepranolon är Asarina Pharmas syntetiska isoallopregnanolon, kroppens endogena neurosteriod som modulerar och hämmar effekterna av allopregnanolon.
- https://news.cision.com/asarina-pharma/r/asarina-pharma-ab--new-us-cdc-study-suggests-prevalence-of-tourette-significantly-higher-than-previo,c3625977
- 2018, the Tourette Association of America, Impact Survey
