FDA beviljar Medivirs MIV-711 Rare Pediatric Disease Designation och Orphan Drug Designation för behandling av Legg-Calvé-Perthes sjukdom

Stockholm — Medivir AB (Nasdaq Stockholm: MVIR), ett läkemedelsföretag inriktat på att utveckla innovativa behandlingar av cancersjukdomar med stora medicinska behov, meddelade idag att bolagets selektiva cathepsin K-hämmare, MIV-711, har erhållit Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) samt Orphan Drug Designation (ODD) för behandling av Legg-Calvé-Perthes sjukdom (LCPD).

FDA definierar en sällsynt pediatrisk sjukdom (Rare Pediatric Disease) som en allvarlig eller livshotande sjukdom där sjukdomen främst drabbar individer upp till 18 års ålder. Barnsjukdomar som räknas som "sällsynta" drabbar färre än 200 000 personer i USA. Med en RPDD är MIV-711 kvalificerad att erhålla snabbgranskning (Fast Track Review) och vid ett marknadsföringsgodkännande i LCPD kan bolaget vara berättigat till en Priority Review Voucher från FDA. Vouchern kan lösas in för att få prioriterad granskning av en efterföljande marknadsföringsansökan för en annan produkt eller så kan den säljas till annat bolag.

-          “LCPD är en sjukdom, som har en betydande inverkan på det dagliga livet och som även ökar risken för långvariga följdsjukdomar, för vilken det inte finns några tillgängliga effektiva behandlingar. Barn med LCPD är mer benägna att drabbas av fetma och depression på grund av den påtvingade orörligheten som är en konsekvens av sjukdomen. Hos mer än hälften av barnen blir det drabbade benet kortare än det friska benet och cirka 50 % får en deformerad höftled där det till slut utvecklas artros. Vi är mycket glada över att MIV-711 har beviljats RPDD av FDA med potential att bli det första godkända behandlingsalternativet. Vi ser partnerskap som ett attraktivt sätt att gå vidare med MIV-711 för att säkerställa snabb utveckling”, säger Jens Lindberg, VD på Medivir.

 

För att RPDD ska erhållas måste det finnas stödjande data som tyder på att läkemedlet kan vara effektivt mot sjukdomen. MIV-711 har i en LCPD-specifik djurmodell visat förmåga att förhindra deformitet av höftledskulan och har haft positiv inverkan på biomarkören för bennedbrytning utan att den normala benbildningen påverkas negativt. På liknande sätt har kliniska studier visat att MIV-711 förhindrar bennedbrytning hos patienter med artros, vilket ytterligare stöder den potentiella kliniska nyttan vid LCDP.

 

 

Cathepsin K är det huvudsakliga cysteinproteaset som är involverat i benresorption och brosknedbrytning av osteoklaster, genom nedbrytning av centrala benmatrisproteiner. Cathepsin K-hämning skyddar det skadade benet genom att minska benresorption och främja benbildning, och därigenom åtgärda de viktigaste mekanismerna som orsakar patologiska förändringar i LCPD, med potential att minimera negativa långsiktiga effekter. Selektiv hämning av cathepsin K har potential att ge klinisk nytta vid sjukdomar som kännetecknas av överdriven benresorption, vilket inkluderar ytterligare pediatriska bensjukdomar.

 

För ytterligare information kontakta:
Magnus Christensen, finanschef, Medivir AB
Telefon: 08-5468 3100.
E-post: [email protected]

 

Om Legg-Calvé-Perthes sjukdom

Legg–Calvé–Perthes sjukdom (LCPD) är en höftsjukdom hos barn som initieras av en störning av blodflödet till lårbenshuvudet. På grund av minskad blodtillförsel dör benvävnaden (osteonekros eller avaskulär nekros) och slutar växa. Med tiden sker läkning genom att nya blodkärl infiltrerar den döda benvävnaden och tar bort det nekrotiska benet vilket leder till en förlust av benmassa och en försvagning av lårbenshuvudet. Tillståndet är vanligast hos barn mellan 4 och 8 år, men kan förekomma mellan 2 och 15 års ålder. Det uppskattas drabba cirka 10 av 100 000 barn per år i USA. Det resulterar i permanent deformitet av lårbenshuvudet hos många barn, vilket ökar risken för att utveckla artros hos vuxna.

 

Om MIV-711

MIV-711 är en potent och selektiv hämmare av cathepsin K, det huvudsakliga proteaset som är involverat i att bryta ner kollagen i ben och brosk. Det har visat sig bromsa, stoppa eller vända den progressiva degenerationen av leder som påverkas av artros. Genom att hämma cathepsin K och ökad/överdriven aktivitet av osteoklaster har MIV-711 potential att förhindra nedbrytning av benvävnad och brosk och motverka osteonekros som induceras av bristande blodtillförsel, för att förhindra deformitet av lårbenshuvudet och långsiktiga negativa effekter samt positivt påverka livskvaliteten.

 

Om Medivir

Medivir utvecklar innovativa läkemedel med fokus på cancersjukdomar där de medicinska behoven är stora. Företaget satsar på indikationsområden där tillgängliga behandlingsmetoder är begränsade eller saknas och det finns stora möjligheter att erbjuda betydande förbättringar till patienterna. Medivir fokuserar på utvecklingen av fostroxacitabine bralpamide (fostrox), en smart kemoterapi som har utformats för att ge en riktad anti-tumöreffekt i levern samtidigt som eventuella biverkningar minimeras. Samarbeten och partnerskap är en viktig del av Medivirs affärsmodell och läkemedelsutvecklingen bedrivs antingen i egen regi eller i partnerskap. Medivirs aktie (ticker: MVIR) är noterad på Nasdaq Stockholms lista för små bolag (Small Cap). www.medivir.se.