Europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för särläkemedel lämnar positivt yttrande om Calliditas ansökan för setanaxib vid Alports syndrom
Calliditas Therapeutics AB (Nasdaq: CALT, Nasdaq Stockholm: CALTX) (”Calliditas”) meddelade idag att Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMAs) kommitté för särläkemedel (COMP) har utfärdat ett positivt yttrande om bolagets ansökan om att få setanaxib klassificerat som särläkemedel i Europeiska unionen för behandling av Alports syndrom. COMPs yttrande kommer nu att överlämnas till Europeiska kommissionen, som ansvarar för att fatta beslut om klassificeringen som särläkemedel och om att lägga till läkemedlet i gemenskapens register över särläkemedel.
Enligt Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) är ett särläkemedel ett läkemedel som är avsett för att diagnostisera, förebygga eller behandla livshotande tillstånd eller tillstånd med kronisk funktionsnedsättning som är ovanliga (som högst fem av 10 000 personer i EU lider av) eller där det inte är troligt att läkemedlet skulle generera tillräcklig avkastning för att motivera den nödvändiga forsknings- och utvecklingskostnaden. Bolag vars läkemedel klassificeras som särläkemedel får protokollhjälp och ensamrätt på marknaden för särläkemedlet när Europeiska kommissionen har gett godkännande för försäljning.
– Vi är glada över att COMP har lämnat ett positivt yttrande om klassificeringen av setanaxib som särläkemedel och ser fram emot att inleda ytterligare ett kliniskt program på njurområdet där vi riktar in oss på en sällsynt indikation som idag saknar godkända läkemedel, säger Renée Aguiar-Lucander, vd.
Baserat på omfattande prekliniskt arbete siktar Calliditas på att inleda en randomiserad, placebokontrollerad klinisk fas 2-studie av setanaxib vid Alports syndrom med cirka 20 patienter fjärde kvartalet 2023.
Alports syndrom (ärftlig njurinflammation) är en genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i de gener som kodar kollagen typ IV. Typ IV-kollagenets alfakedjor är främst belägna i njurarna, ögonen och hörselsnäckan. Sjukdomen är därmed förknippad med njursjukdom, hörselnedsättningar och ögonmissbildningar. Patienterna utvecklar så småningom proteinuri, hypertoni, progressiv förlust av njurfunktion (en gradvis minskning av GFR) samt kronisk njursvikt (ESRD).
Calliditas håller för närvarande på att undersöka setanaxib i en proof-of-concept fas 2-studie vid skivepitelkarcinom i huvud och hals samt en fas 2b-studie vid primär gallkolangit. Setanaxib utvärderas även i en forskarledd studie av idiopatisk lungfibros.
