Egetis ansöker om ’Expanded Access Program’ för Emcitate® i USA
Stockholm, 7 december, 2022. Egetis Therapeutics AB (publ) (Nasdaq Stockholm: EGTX) tillkännagav idag att bolaget har lämnat in en ansökan för ett ’Expanded Access Program’ för Emcitate (tiratricol) i USA, enligt önskemål från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.
Emcitate är under utveckling för behandling av patienter med monokarboxylattransportör 8 (MCT8)-brist, en mycket allvarlig och sällsynt sjukdom utan godkänd behandling. Emcitate har ännu inget myndighetsgodkännande någonstans i världen. Hittills har läkare i USA kunnat ansöka om tillstånd för att behandla enskilda patienter med MCT8-brist som inte ingår i en pågående klinisk prövning med Emcitate, genom att lämna in individuella ’Investigational New Drug’ (IND) ansökningar till FDA. Eftersom antalet diagnostiserade patienter med MCT8-brist har ökat, med en åtföljande ökning av ansökningar för individuella INDs, har Egetis beslutat att implementera ett ’Expanded Access Program’ i USA.
Nicklas Westerholm, Egetis VD, kommenterade: “MCT8-brist är en förödande sjukdom utan tillgänglig godkänd behandling. Idag behandlas redan mer än 160 patienter, i över 25 länder, med Emcitate via licensförskrivning (‘Named Patient Use’ eller ‘Compassionate Use”). Detta sker i enlighet med lokala lagar och förordningar i varje land, efter en begäran från patienternas behandlande läkare. I USA fortsätter antalet patienter diagnostiserade med MCT8-brist att öka, som en följd av ökad medvetenhet om sjukdomen. Genom att implementera ett ‘Expanded Access Program’ för Emcitate kommer den administrativa bördan för behandlande läkare att minska om de vill förskriva Emcitate till sina MCT8-patienter.”
Om FDAs Expanded Access Program
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA reglerar utveckling och godkännande för marknadsföring av läkemedel i USA. Innan myndighetsgodkännande är det normalt inte möjligt att förskriva ett läkemedel under utveckling förutom i kliniska prövningar. För allvarliga sjukdomar för vilka det inte finns några behandlingsalternativ, och där en patient inte kan inkluderas i en klinisk prövning, kan en läkare som vill förskriva en icke godkänd behandling ansöka om tillstånd genom FDAs ‘Expanded Access Program’ (EAP). EAP är utformade för att ge tillgång till potentiella läkemedelsbehandlingar innan de har godkänts av FDA för patienter som inte kan delta i kliniska prövningar. FDA kan dessutom be en sponsor att erbjuda utökad tillgång till ett läkemedel under ”Expanded Access” för en specifik grupp av patienter, när myndigheten har mottagit ett betydande antal förfrågningar om individuella INDs till ett prövningsläkemedel för samma sjukdom.