Diamyd Medical uppdaterar om den registreringsgrundande fas 3-studien; kommande interimsanalys och rekrytering

Resultat av interimsanalys planerat till början av augusti
Interimsanalysen genomförs i juli av ICON plc, det utsedda globala CRO bolaget för fas 3-studien, och kommer att bedömas av en oberoende säkerhetskommitté (DSMB). DSMB:n är för närvarande planerad att sammanträda den 30 juli för att utvärdera resultatet av interimsanalysen varefter kommittén har ungefär en vecka på sig att informera Diamyd Medical om slutsatserna av sitt möte.

Som tidigare meddelats kommer en interimsanalys av den pågående precisionsmedicinska fas 3-studien DIAGNODE-3 i typ 1-diabetes att utvärdera data vid 6 månaders uppföljning från cirka 70-80 patienter. Studien inkluderar specifikt patienter som bär gentypen HLA DR3-DQ2. Interimsanalysen utvärderar sannolikheten för att studien uppnår ett av de primära effektmåtten; bevarandet av endogen insulinproduktion mätt som stimulerad C-peptid. Analysen kommer att vägleda beslut om fortsättningen av studien och är utformad för att upprätthålla studiens registreringsgrundande status. Specifikt kommer analysen att informera om huruvida studien fortfarande sannolikt kommer att nå effektmåttet avseende C-peptid medan den exakta effekten som observeras vid interimsavläsningen förblir blindad.

Aktiviteter för att påskynda patientrekrytering
Vid datumet för detta pressmeddelande, den 16 maj 2024, har 109 patienter inkluderats och 27 patienter befinner sig i aktiv screeningfas. Totalt har 335 patienter hittills screenats i studien och inga patienter har avslutat studien i förtid. Som förväntat bär cirka 50 % av alla screenade individer den genetiska HLA DR3-DQ2-haplotypen som har associerats med ett positivt svar på Diamyd^®-behandling. Även som förväntat uppfyller upp till 40 % av de screenade patienterna alla inklusionskriterier för studien. Aktuell rekryteringsprognos indikerar att studien kommer att vara fullrekryterad under 2025. Aktiviteter pågår för att påskynda rekryteringen, både i USA och Europa.

Patientrekryteringen i Europa har stadigt ökat och screeningaktiviteten i USA förbättras kontinuerligt. Totalt är 55 kliniker för närvarande öppna för screening av patienter och ytterligare 6 kliniker förbereds att starta screening.

Diamyd Medicals engagemang att nå patienter från underrepresenterade grupper
Aktiviteter för att nå patientgrupper med lägre tillgång till sjukvård i USA pågår. Ny amerikansk forskning har visat på betydande ojämlikheter bland diabetespatienter över ras/etniska grupper och försäkringskategorier, vilket återspeglas i sämre blodsockerkontroll och lägre användning av nya diabetesteknologier inom dessa grupper. Det är också ett välkänt faktum att individer från etniska minoriteter är underrepresenterade i klinisk forskning. Ansträngningarna att informera kliniker som behandlar patienter från underrepresenterade grupper understryker Diamyd Medicals engagemang för en robust och heterogen deltagarbas för att säkerställa en heltäckande utvärdering av Diamyd^®.

Diskussioner som betonar C-peptid som fristående effektmått
Som tidigare meddelats diskuteras möjligheten till ett accelererat godkännande av Diamyd^® baserat på C-peptid som en fristående effektparameter. Detta kunde betyda ett mindre antal patienter som slutför den pågående fas-3-studien och en tidigare utläsning. Specifikt för C-peptid som ett fristående effektmått behövs cirka 150 patienter för att uppnå minst 90% statistisk styrka i DIAGNODE-3. Diamyd Medical kommer att meddela om och när några framsteg görs för att göra Diamyd^® tillgängligt för patienter tidigare än förväntat.

Vikten av C-peptid som ett surrogateffektmått (eng: reasonably likely surrogate endpoint) för bland annat typ 1-diabetes diskuteras i allt högre grad av regulatoriska myndigheter. Diskussionerna grundas på korrelationen mellan bevarad C-peptid och förbättrad blodsockerkontroll vilket återspeglas i en aktuell metaanalys publicerad i The Lancet Diabetes & Endocrinology (Taylor et al 2023) där data från cirka 2 700 patienter med typ 1-diabetes i 21 studier analyserades. I likhet med tidigare fynd med Diamyd^®, (Nowak et al 2022), bekräftar analysen vikten av bevarad C-peptid. Specifikt visar studien att bevarad C-peptid leder till bättre HbA1c-nivåer, med anmärkningsvärda förbättringar som sågs så snart som 6 månader efter studiestart.

Om DIAGNODE-3
Den bekräftande fas III-studien DIAGNODE-3 (www.diagnode-3.com), som utvärderar säkerheten och effekten av den antigenspecifika immunoterapin Diamyd^® hos individer som diagnostiserats med typ 1-diabetes, pågår i USA och i åtta europeiska länder; Sverige, Spanien, Tjeckien, Nederländerna, Tyskland, Polen, Ungern och Estland.

DIAGNODE-3 kommer att inkludera cirka 330 patienter i åldrarna 12 till 29 år som nyligen diagnostiserats (inom 6 månader) med typ 1-diabetes samt bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2, en specifik riskfaktor för typ 1-diabetes. En ytterligare uppdelning avseende HLA-gentyper är inkluderad i studien för att utvärdera den potentiella super-respondergruppen av individer som är positiva för HLA DR3-DQ2 och negativa för HLA DR4-DQ8. HLA-testning är en väletablerad och tillgänglig analysmetod.

Patientpopulationen har valts utifrån kliniska effekt- och säkerhetsresultat från fas IIa- och fas IIb-studierna DIAGNODE-1 och DIAGNODE-2, samt en storskalig metaanalys som omfattade data från mer än 600 patienter från tidigare fas II- och fas III-studier med Diamyd^®. Studiedesignen ger en hög sannolikhet att nå de primära effektmåtten för bevarande av egen insulinproducerande kapacitet mätt som stimulerad C-peptid och förbättrad blodsockerkontroll mätt med HbA1c.

DIAGNODE-3 stöds delvis av finansiering från JDRF, den ledande globala organisationen för forskning och opinionsbildning inom typ 1-diabetes.

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning för förebyggande och behandling av typ 1-diabetes och LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults). Diamyd^® är en antigenspecifik immunomodulerande behandling för bevarande av kroppens insulinproduktion som har Orphan Drug Designation (särläkemedelsstatus) i USA och som i februari 2024 beviljades så kallad Fast Track Designation av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. DIAGNODE-3, en bekräftande och registreringsgrundande fas III-studie, rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder och i USA. En större metastudie samt Bolagets prospektiva europeiska fas IIb-studie, där Diamyd^® administrerats direkt i en ytlig lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydebuterad typ 1-diabetes, har visat statistiskt signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion. DIAGNODE-3 studien rekryterar endast denna patientgrupp som bär på den gemensamma gentyp som kallas för HLA DR3-DQ2 som utgör cirka 40% av patienter med typ 1-diabetes i Europa och USA. Injektioner i en ytlig lymfkörtel kan utföras på några minuter och är avsedda att optimera immunsvaret. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen^® som en komponent i behandlingen av metabola sjukdomar. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.