Delårsrapport Q1 2023

Starka eGFR-data från positiva Fas 3 NefIgArd studien

”I mars månad meddelade vi att den globala fas 3-studien NefIgArd lyckats uppnå sitt primära effektmått: uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) med ett p-värde på <0,0001. Att vi uppnådde detta högst kliniskt relevanta effektmått för njurfiltreringsförmågan utgör kulmen på vårt arbete med över tio års banbrytande arbete inom IgA-nefropati. Nefecon, som är kommersiellt tillgängligt i USA och Europa, inklusive Storbritannien, under varumärkena TARPEYO^® respektive Kinpeygo^®, verkar baserat på eGFR data, ha sjukdomsmodifierande egenskaper. Läkemedlet har visat sig ha både omedelbar och varaktig njurskyddande förmåga, och behandlingseffekten är intakt även 15 månader efter sista behandlingen. Dessutom visade studien en signifikant minskning av proteinuri (UPCR) med 34 procent jämfört med en optimerad och stabil standardbehandling vid nio månader. Det är också viktigt att notera att minskningen av proteinuri låg kvar på liknande nivåer även 15 månader efter att patienterna slutat ta läkemedlet. Behandlingens fördelar och varaktighet observerades i hela studiepopulationen, oavsett UPCR-nivå. Detta mycket differentierade tillvägagångssätt som inriktar sig på sjukdomens ursprung, med en lokalt aktiv behandling som är fokuserad på produktionen av sekretoriskt galaktosfattigt IgA1, har lett till vad vi anser är banbrytande data baserat på den imponerande påverkan på eGFR. Vi är övertygade om att dessa data inte bara kommer att påverka kliniska praxis utan även ge nytt hopp till tusentals patienter som saknar lämpliga läkemedel för behandlingen av sitt fortsatta sjukdomsförlopp som kan leda till kronisk njursvikt (ESRD).

Vi planerar att ansöka till FDA om fullständigt godkännande för hela studiepopulationen i juli. Detta skulle möjliggöra ett regulatoriskt beslut under första halvåret 2024. Den exakta tidpunkten för beslutet beror på om ansökan behandlas som prioriterad granskning eller standardgranskning.

I USA redovisade vi rekordhöga 408 patientregistreringar under kvartalet, vilket återspeglade en svag januari men en stark mars månad. Allteftersom kännedomen om och förståelsen av våra publicerade interim data fortsätter att penetrera den bredare njurläkargemenskapen förväntar vi oss att trenden med ökande patientregistreringar ska fortsätta under året och ta oss mot vårt intäktsmål om 120–150 MUSD under 2023. Första kvartalets totala intäkter var 191,4 MSEK, varav nettointäkterna från TARPEYO uppgick till 185,7 MSEK (17,8 MUSD). Tillväxten av unika förskrivande njurläkare var den högsta hittills med 276 nya förskrivare under första kvartalet. Vår kassa på 1 013,6 MSEK är fortsatt stark, vilket vi anser kommer att räcka för att ta oss fram till lönsamhet.”

CEO Renée Aguiar-Lucander

Q1 2023 i sammandrag

1 januari - 31 mars

• Nettoomsättningen för perioden uppgick till 191,4 (49,7) MSEK, varav produktförsäljning av TARPEYO uppgick till 185,7 (18,0) MSEK.
• Rörelseresultatet för perioden uppgick till -180,1 (-208,4) MSEK.
• Resultat per aktie för perioden före och efter utspädning uppgick till -3,49 (-3,95) SEK.
• Per den 31 mars 2023 uppgick likvida medel till 1 013,6 (825,4) MSEK.

Sammanfattning av väsentliga händelser under Q1 2023

• I februari 2023 meddelade Calliditas att den brittiska läkemedelsmyndigheten, Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, lämnat ett villkorligt godkännande för försäljning av Kinpeygo för behandling av primär immunoglobulin A-nefropati (IgAN) hos vuxna som riskerar ett snabbt sjukdomsförlopp, med en urinprotein/kreatininkvot (UPCR) ≥ 1,5 g/gram. Kinpeygo blev därmed den första och enda godkända behandlingen för IgAN i Storbritannien.
• I mars 2023 meddelade Calliditas att bolaget fått positiva topline resultat från den globala, randomiserade och dubbelblindade placebokontrollerade fas 3-studien NefIgArd, som undersökte effekten av Nefecon (TARPEYO/Kinpeygo (budesonid) kapslar med fördröjd frisättning) jämfört med placebo hos patienter med primär IgA-nefropati. Studien uppnådde sitt primära effektmått och visade en påtaglig, statistiskt signifikant fördel jämfört med placebo (p-värde < 0,0001) för njurfunktion mätt i uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) under en tvåårsperiod som bestod av nio månaders behandling och 15 månaders uppföljning utan behandling.

Viktigt från kvartalet

• I mars uppnådde den globala fas 3-studien NefIgArd sitt primära effektmått: en uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) med ett p-värde på <0,0001. Stödjande tvååriga totala lutningsanalyser var statistiskt signifikanta och kliniskt meningsfulla och återspeglade en varaktig behandlingsfördel. eGFR-fördelen observerades i hela studiepopulationen, oavsett urinprotein/kreatininkvotens (UPCR) baslinje, vilket bolaget anser ger stöd för en regulatorisk ansökan, planerad till juli 2023, till den amerikanska läkemedelsmyndigheten (U.S. Food and Drug Administration, FDA) för fullständigt godkännande i studiepopulationen.
• Under första kvartalet 2023 genererades rekordhöga 408 nya patientregistreringar, vilket speglar en tillväxt på över 30 procent jämfört med fjärde kvartalet 2022.
• Tillväxten av unika förskrivande njurläkare var också betydligt högre än tidigare kvartal och den högsta hittills med 276 nya förskrivare under första kvartalet, vilket resulterade i totalt 918 unika förskrivare sedan starten av lanseringen.

Oförändrade utsikter för 2023

• För 2023 förväntar sig Calliditas att omsättningen ska öka i USA där nettoomsättningen från TARPEYO estimeras till mellan 120-150 MUSD för helåret 2023.

Investerarpresentation 16 maj 2023 kl 14:30

Webcast: https://ir.financialhearings.com/calliditas-therapeutics-q1-2023

Telekonferens: https://conference.financialhearings.com/teleconference/?id=200781

För mer information, vänligen kontakta:

Åsa Hillsten, Head of IR, Calliditas 

Tel.: +46 764 03 35 43, e-post: [email protected]

Denna information är sådan som Calliditas är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersoners försorg, för offentliggörande den 16 maj 2023 kl. 07.00.

Om Calliditas

Calliditas Therapeutics är ett kommersiellt biofarmabolag med säte i Stockholm som fokuserar på identifiering, utveckling och kommersialisering av nya behandlingar för sällsynta sjukdomar, med initialt fokus på njur- och lever-sjukdomar med betydande medicinska behov som inte tillgodosetts. Calliditas främsta läkemedelsprodukt, som utvecklats under namnet Nefecon, har fått ett accelererat godkännande av FDA under namnet TARPEYO^® och ett villkorat godkännande av Europeiska Kommissionen under namnet Kinpeygo^®. Kinpeygo kommersialiseras i EU:s medlemsstater av Calliditas partner, STADA Arzneimittel AG. Calliditas driver även en Fas 2b/3-studie med NOX-hämmare i primär gallkolangit (primary biliary cholangitis, PBC) och en klinisk Fas 2 proof-of-concept-studie i huvud- och hals-cancer. Bolaget är noterat på Nasdaq Stockholm (kortnamn: CALTX) och The Nasdaq Global Select Market (kortnamn: CALT). Besök www.calliditas.com för ytterligare information.

Framåtriktade uttalanden
Detta pressmeddelande innehåller framåtriktade uttalanden som avser Bolagets avsikter, bedömningar eller förväntningar avseende Bolagets framtida resultat, finansiella ställning, likviditet, utveckling, utsikter, förväntad tillväxt, strategier och möjligheter samt de marknader inom vilka Bolaget är verksamt. Framåtriktade uttalanden är uttalanden som inte avser historiska fakta och kan identifieras av att de innehåller uttryck som ”anser”, ”förväntar”, ”förutser”, ”avser”, ”uppskattar”, ”kommer”, ”kan”, ”förutsätter”, ”bör” ”skulle kunna” och, i varje fall, negationer därav, eller liknande uttryck. De framåtriktade uttalandena i detta pressmeddelande är baserade på olika antaganden, vilka i flera fall baseras på ytterligare antaganden. Även om Bolaget anser att de antaganden som reflekteras i dessa framåtriktade uttalanden är rimliga, kan det inte garanteras att de kommer att infalla eller att de är korrekta. Då dessa antaganden baseras på antaganden eller uppskattningar och är föremål för risker och osäkerheter kan det faktiska resultatet eller utfallet, av många olika anledningar, komma att avvika väsentligt från vad som framgår av de framåtriktade uttalandena. Sådana risker, osäkerheter, eventualiteter och andra väsentliga faktorer kan medföra att den faktiska händelseutvecklingen avviker väsentligt från de förväntningar som uttryckligen eller underförstått anges i detta pressmeddelande genom de framåtriktade uttalandena. Bolaget garanterar inte att de antaganden som ligger till grund för de framåtriktade uttalandena i detta pressmeddelande är korrekta och varje läsare av pressmeddelandet bör inte opåkallat förlita dig på de framåtriktade uttalandena i detta pressmeddelande. Den information, de uppfattningar och framåtriktade uttalanden som uttryckligen eller underförstått framgår häri lämnas endast per dagen för detta pressmeddelande och kan komma att förändras. Varken Bolaget eller någon annan åtar sig att se över, uppdatera, bekräfta eller offentligt meddela någon revidering av något framåtriktat uttalande för att återspegla händelser som inträffar eller omständigheter som förekommer avseende innehållet i detta pressmeddelande, såtillvida det inte krävs enligt lag eller Nasdaq Stockholms regelverk för emittenter.