Cereno Scientific säkrar FDA-möte för att driva vidare utvecklingen av CS1 för behandling av den sällsynta sjukdomen PAH
Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett innovativt bioteknikbolag som utvecklar banbrytande behandlingar som förbättrar och förlänger livet för människor med sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar, meddelade idag att ett Typ C-möte har bokats in den 21 april 2025 av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (U.S. Food and Drug Administration). Avsikten är att söka vägledning från FDA för att uppnå samsyn kring flera aspekter av det planerade utvecklingsprogrammet för CS1 baserat på de övertygande signalerna som tyder på CS1:s effekt på tillbakabildning av kärlförändringar (eng. reverse vascular remodeling) som observerades i Fas IIa-studien. En uppdatering om utfallet från mötet kommer att delas efter mottagande av det skriftliga mötesprotokollet. Läkemedelskandidaten CS1 är en epigenetiskt modulerande HDAC-hämmare som utvecklas med mål att förbättra livskvaliteten och förlänga livslängden för patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH).
“Med stöd av ytterligare data från Fas IIa-studien som presenterades förra veckan är vi nöjda över att se CS1:s positiva påverkan på Global Longitudinell Deformation (eng. Global Longitudinal Strain) i höger hjärtkammare (RV GLS) och trikuspidalregurgitation, vilka båda är kopplade till förbättrad patientfunktion och prognos. PAH är en progressiv, livshotande sjukdom med stora medicinska behov. Vi ser därför fram emot denna kommande dialog med FDA som markerar en betydande milstolpe för att ta CS1:s utvecklingsprogram vidare”, sade Rahul Agrawal, CMO & Head of R&D på Cereno Scientific.
Det planerade Typ C-mötet med FDA den 21 april 2025 kommer att fokusera på att slutföra utformningen av den kommande Fas IIb-studien och uppnå samsyn kring de fortsatta kliniska utvecklingsstegen. Cereno Scientific planerar att ge en uppdatering om utfallet från mötet efter mottagande av det skriftliga mötesprotokollet, vilket förväntas ske cirka en månad efter mötet.
"Vi ser att det är en viktig milstolpe att uppnå samsyn med FDA för att driva CS1-programmet framåt för patienter med PAH. CS1 är den första läkemedelskandidaten i klinisk utveckling som använder HDAC-hämning med epigenetisk modulering vid PAH. CS1 har med denna innovativa metod potential att förändra livet för patienter med PAH som en behandling som kan förebygga sjukdomsutveckling och tillbakabilda kärlförändringar," sade Sten R. Sörensen, VD för Cereno Scientific.
Fas IIa-studien i PAH visade att CS1 har en bra säkerhetsprofil och är väl tolererad. Studien visade även övertygande effektsignaler som tyder på förbättrad funktion i höger kammare, funktionsklass (NYHA) och livskvalitet (QoL) samt förbättrad REVEAL 2.0 riskpoäng. Dessa parametrar indikerar bättre patientutfall, en förbättring och/eller stabilisering av sjukdomsutvecklingen samt förbättrad patientfunktion och prognos. Cereno Scientific avser att fortsätta utforska effekterna av CS1 på tillbakabildning av kärlförändringar (eng. reverse vascular remodeling) i vidare klinisk utveckling. Nu planeras en större, placebokontrollerad Fas IIb-studie för att bekräfta och expandera på dessa effekter.
För mer information, vänligen kontakta:
Tove Bergenholt, Head of IR & Communications
Email: [email protected]
Tel: +46 73- 236 62 46
Sten R. Sörensen, CEO
Email: [email protected]
Tel: +46 73-374 03 74
Om CS1
Läkemedelskandidaten CS1 är en klass I HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en säker, effektiv och sjukdomsmodifierande behandling för den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). CS1 adresserar den bakomliggande sjukdomsmekanismen med målet att tillbakabilda sjukliga kärlförändringar (eng. reverse remodeling) i små lungartärer.
I en Fas IIa-studie uppnådde CS1 den primära endpointen säkerhet och tolerabilitet. CS1 visade även övertygande positiv påverkan på explorativa parametrar om klinisk relevans efter 12 veckors behandling. Data från Fas IIa-studien tillsammans med prekliniska data från HDAC-hämmarprogrammet stöder effekt på tillbakabildning av sjukliga kärlförändringar i små lungartärer. Detta lägger en grund för antagandet att CS1 kan ha sjukdomsmodifierande egenskaper i PAH. I prekliniska kardiovaskulära sjukdomsmodeller har HDAC-hämmare även visats ha anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, lungartärtrycksänkande samt anti-trombotiska effekter. CS1:s unika effektprofil passar bra in på de underliggande orsakerna till PAH, vilket positionerar det väl för att adressera dagens stora behov av bättre behandlingsalternativ. Målet med utvecklingen av CS1 är att förbättra och förlänga livet för patienter med PAH. CS1 är en del av Cerenos HDAC-hämmarportfölj, som frigör potentialen av epigenetisk modulering inom kardiovaskulära sjukdomar. CS1 har beviljats särläkemedelsstatus i både USA och EU.
CS1 har godkänts av FDA för ett Expanded Access Program (EAP) som en förlängning av Fas IIa-studien i PAH, vilket möjliggör insamling av värdefulla data om säkerhet och effektivitet vid långtidsbehandling med CS1 i patienter. För närvarande är tio patienter aktiverade i programmet som tillåts att fortsätta behandling med CS1 efter att ha slutfört Fas IIa-studien och bedömts lämpliga av läkare i studien. Genom ett samarbete med innovativa medicinteknikbolaget Fluidda så kommer deras icke-invasiva avbildningsteknik, Functional Respirationy Imaging (FRI), att användas på vissa patienter i EAP:n för att visualisera hur långtidsbehandling med CS1 påverkar strukturella förändringar i lungartärerna. Datan som möjliggörs via EAP:n stödjer de nödvändiga regulatoriska interaktionerna och planering av framtida Fas IIb-studiet eller pivotala Fas III-studier.
Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific är banbrytande inom behandlingar som förbättrar och förlänger livet. Vår innovativa pipeline består av sjukdomsmodifierande läkemedelskandidater som hjälper människor som lider av sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar att leva sina liv fullt ut.
Den ledande läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en säker, effektiv och sjukdomsmodifierande behandling för den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). En Fas IIa-studie som utvärderade CS1:s säkerhet, tolerabilitet, och explorativa effekt i patienter med PAH visade att CS1 var säkert, väl tolererat och visade positiv påverkan på explorativa kliniska effektparametrar. Ett Expanded Access-program ger patienter som har slutfört Fas IIa-studien möjlighet att få tillgång till CS1. HDAC-hämmaren CS014, i Fas I-utveckling, är en ny kemisk entitet med sjukdomsmodifierande potential. CS014 verkar genom en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator, och syftar till att möta de stora medicinska behoven hos patienter med idiopatisk lungfibros (IPF). Cereno Scientific driver också ett prekliniskt program med CS585, en oral, potent och selektiv IP-receptoragonist som har visat potential att signifikant förbättra sjukdomsmekanismer relevanta för kardiovaskulära sjukdomar. Samtidigt som CS585 ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling, indikerar prekliniska data att det potentiellt kan användas inom indikationer som trombosprevention utan ökad risk för blödning och pulmonell hypertension.
Bolaget har huvudkontor i GoCo Health Innovation City, i Göteborg, Sverige, och har ett amerikanskt dotterbolag; Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA. Cereno Scientific är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Certified Adviser är Carnegie Investment Bank AB, [email protected]. Mer information finns på www.cerenoscientific.se.