Amniotics erhåller särläkemedelsstatus för PulmoStem® vid behandling av Primary Graft Dysfunction i samband med lungtransplantation av Europeiska Kommissionen
Amniotics AB (publ) (Nasdaq Stockholm: AMNI) meddelar idag att Europeiska Kommissionen har beviljat särläkemedelsstatus för PulmoStem (AmnioPul-02) vid behandling av Primary Graft Dysfunction (PGD) i samband med lungtransplantation.
PulmoStem är ett avancerat terapiläkemedel (ATMP), som består av allogena mesenkymala stamceller (MSC) extraherade från fostervatten och selekterade med antikroppar mot en lungrelevant cellytemarkör, och har utvecklats för behandling av PGD efter lungtransplantation. Amniotics förväntar sig att starta en klinisk studie som utvärderar PulmoStem för denna indikation under 2024.
Marcus Larsson, CEO, Amniotics AB, kommenterade: "Detta är utmärkta nyheter. Att vi nu har erhållit särläkemedelsstatus (Orphan Designation) för PulmoStem vid lungtransplantation stärker vårt kliniska utvecklingsprogram och dess kommersiella potential. Jag ser detta som en validering av kvalitén och mångsidigheten av vår cellterapiplattform”.
PGD efter lungtransplantation är en multifaktoriell vävnadsskada och dysfunktion i den transplanterade lungan som utvecklas inom de första 72 timmarna efter transplantationen i frånvaro av identifierbara sekundära orsaker. PGD i lungan förekommer hos cirka 20 % till 30 % av de som lungtransplanteras och kännetecknas av dålig syresättning, påverkad lungmekanik och medför en förhöjd risk för död i såväl kort som långt perspektiv. För närvarande finns ingen behandling för PGD frånsett förlängd sjukhusvistelse och avancerad intensivvård. Enligt EMAs åsikt (europeiska läkemedelsmyndigheten) finns det ett behov av mer effektiva behandlingsalternativ. Amniotics bakgrundsdata indikerar att PulmoStem har potential att avsevärt minska lungskador och öka överlevnaden i denna patientgrupp.
I EU ges särläkemedelsstatus till produkter som behandlar, förebygger eller diagnostiserar en sjukdom som är livshotande eller kroniskt försvagande och som drabbar mindre än 5 av 10 000 människor i hela EU. Produkter i utveckling som erhåller särläkemedelsstatus i EU drar nytta av protokollhjälp, en typ av vetenskaplig rådgivning specifik för särläkemedel, befrielse eller nedsättning av vissa avgifter samt tioårig marknadsexklusivitet när läkemedlet väl är på marknaden. Den Europeiska Kommissionen ansvarar för att bevilja särläkemedelsstatus, på basen av ett utlåtande från EMA. För mer information om särläkemedel i EU, se www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview
