Amniotics erhåller positivt utlåtande av den europeiska läkemedelsmyndigheten gällande särläkemedelsstatus för PulmoStem® vid behandling av Primary Graft Dysfunction i samband med lungtransplantation

PulmoStem är ett avancerat terapiläkemedel (ATMP), som består av allogena mesenkymala stamceller (MSC) extraherade från fostervatten och selekterade med antikroppar mot en lungrelevant cellytemarkör, och har utvecklats för behandling av PGD efter lungtransplantation. Amniotics förväntar sig att starta en klinisk studie som utvärderar PulmoStem för denna indikation under 2024.

Marcus Larsson, CEO, Amniotics AB, kommenterade: "Vi är mycket glada över detta positiva utlåtande om särläkemedelsstatus för PulmoStem från COMP/EMA. Det finns ett betydande medicinskt behov av behandlingsalternativ för de patienter som drabbas och kan dö till följd av denna svåra komplikation. Detta positiva yttrande av EMA ger stärkt trovärdighet åt vår grundforskning och vårt kliniska program. Vi ser fram emot att inleda vår fas I-studie i PGD med PulmoStem 2024.”

PGD efter lungtransplantation är en multifaktoriell vävnadsskada och dysfunktion i den transplanterade lungan som utvecklas inom de första 72 timmarna efter transplantationen i frånvaro av identifierbara sekundära orsaker. PGD i lungan förekommer hos cirka 20 % till 30 % av de som lungtransplanteras och kännetecknas av dålig syresättning, påverkad lungmekanik och medför en förhöjd risk för död i såväl kort som långt perspektiv. För närvarande finns ingen behandling för PGD frånsett förlängd sjukhusvistelse och avancerad intensivvård. Enligt EMAs åsikt finns det ett behov av mer effektiva behandlingsalternativ. Amniotics bakgrundsdata indikerar att PulmoStem har potential att avsevärt minska lungskador och öka överlevnaden i denna patientgrupp.

I EU ges särläkemedelsstatus till produkter som behandlar, förebygger eller diagnostiserar en sjukdom som är livshotande eller kroniskt försvagande och som drabbar mindre än 5 av 10 000 människor i hela EU. Produkter i utveckling som erhåller särläkemedelsstatus i EU drar nytta av protokollhjälp, en typ av vetenskaplig rådgivning specifik för särläkemedel, befrielse eller nedsättning av vissa avgifter samt tioårig marknadsexklusivitet när läkemedlet väl är på marknaden. Den Europeiska Kommissionen ansvarar för att bevilja särläkemedelsstatus, på basen av ett positivt utlåtande från EMA. För mer information om särläkemedel i EU, se www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview