Ablivas läkemedelskandidat NV354 beviljas särläkemedelsklassificering för behandling av mitokondriell sjukdom
Abliva AB (Nasdaq Stockholm: ABLI), ett bolag i klinisk fas som utvecklar läkemedel för behandling av sällsynta och svåra primära mitokondriella sjukdomar, meddelade idag att läkemedelskandidaten NV354 har beviljats särläkemedelsklassificering (Orphan Drug Designation, ODD) för behandling av mitokondriell sjukdom av det amerikanska FDA Office of Orphan Products Development.
Ablivas substans NV354, som är oralt biotillgänglig, utvecklas för behandling av svåra primära mitokondriella sjukdomar, bland annat Leighs syndrom, en sällsynt sjukdom som främst drabbar centrala nervsystemet.
"Beviljandet av särläkemedelsklassificering för NV354 av amerikanska FDA är en validering av kvaliteten på det prekliniska programmet för NV354 och ytterligare en viktig milstolpe för Abliva. Särläkemedelsklassificering gagnar oss i vårt arbete att föra fram NV354 och utvärdera substansen i patienter som är i stort behov av läkemedelsbehandlingar för att lindra sitt lidande," säger Ellen Donnelly, VD på Abliva.
I prekliniska modeller har substansen visat sig vara säker och effektiv med optimala läkemedelsegenskaper, inklusive god förmåga att gå in i hjärnan. NV354, som är Ablivas andra program i portföljen, har utvecklats av forskare knutna till Abliva och kompletterar det främsta programmet, KL1333, som även det har särläkemedelsklassificering.
Särläkemedelsklassificering kommer att göra det lättare att beviljas regulatoriska och vetenskapliga rådgivningsmöten med FDA avseende NV354-programmet och kan möjliggöra ett fokuserat utvecklingsprogram med en påskyndad godkännandeprocess. Om det godkänns ger ODD också marknadsexklusivitet för NV354 (sju år i USA) vilket utvidgar det skydd som utgörs av patenten för NV354.