Abliva når mål för patientinkludering i Steg 1 av FALCON-studien

MFN Publicerad: 20 Dec 2023 08:30

Abliva AB (Nasdaq Stockholm: ABLI), ett bolag i klinisk fas som utvecklar läkemedel för behandling av sällsynt och svår primär mitokondriell sjukdom, meddelade idag att målet att inkludera 40 patienter i Steg 1 av den pågående, potentiellt registreringsgrundande, fas 2-studien FALCON har uppnåtts. Interimsanalysen är fortsatt planerad till sommaren 2024.

FALCON-studien är en global, randomiserad, placebokontrollerad och potentiellt registreringsgrundande klinisk fas 2-studie där Abliva utvärderar effekten av bolagets huvudkandidat KL1333 i vuxna patienter med mitokondriell sjukdom som har svår trötthet och utmattning samt muskelsvaghet (myopati). Patienterna rekryteras i två steg, Steg 1 och Steg 2, med en interimsanalys emellan.

Fyrtio (40) patienter har nu inkluderats (randomiserats). Interimsanalysen, fortsatt planerad till mitten av 2024, kommer att inkludera data från Steg 1-patienternas första sex månader av dosering. Denna analys kommer att innefatta en nyttoanalys (futilitetsanalys) samt en beräkning av storleken på Steg 2 och kommer att fastställa det slutliga antalet patienter som ska rekryteras till den fullständiga, potentiellt registreringsgrundande, studien.

"Vi är mycket nöjda med att ha uppnått vårt inkluderingsmål för studiens Steg 1. Den snabba identifieringen av patienter på våra studiekliniker visar på det stora intresset bland patienter för FALCON-studien och bekräftar det stora medicinska behovet inom primär mitokondriell sjukdom. Våra studiekliniker i Europa och USA är väldigt engagerade i studien och vi ser alla fram emot att samarbeta under de kommande sex månaderna för att säkerställa leverans samt hög kvalitet på data när interimsanalysen genomförs," säger Dag Nesse, VP Clinical Operations.

Om FALCON-studien

FALCON-studien är en global, randomiserad, placebokontrollerad, potentiellt registreringsgrundande, klinisk fas 2-studie med KL1333. Genom studien utvärderar bolaget säkerheten och effekten av KL1333 på primär mitokondriell sjukdom hos vuxna patienter med mutationer i mitokondriellt DNA, med fokus på svår trötthet och utmattning samt muskelsvaghet, vilka är de sjukdomsyttringar som mest påverkar det dagliga livet hos dessa patienter. Bolaget kommer att rekrytera 120–180 patienter, i två steg, som kommer att få KL1333 eller placebo två gånger om dagen i 48 veckor. En interimsanalys kommer att ske efter Steg 1 och kommer att ge viktig statistisk information om säkerhet samt bestämma storleken på Steg 2.

Om primär mitokondriell sjukdom

Primär mitokondriell sjukdom drabbar cellernas energiomsättning. Den kan yttra sig väldigt olika beroende på vilka organ som är påverkade samt antalet dåligt fungerande mitokondrier i varje organ. Historiskt har den beskrivits som kliniska syndrom, men kunskapen om de olika mutationerna som ligger bakom mitokondriell sjukdom har ökat, vilket gjort det enklare att identifiera och behandla dessa patienter. Uppskattningsvis har 125 personer per 1 000 000 primär mitokondriell sjukdom. Den debuterar ofta i tidiga barnaår och kan leda till svåra symptom som utvecklingsstörningar, uttalad trötthet och utmattning, muskelsvaghet, hjärtsvikt, och hjärtrytmstörningar, diabetes, rörelsehinder, strokeliknande tillstånd, dövhet, blindhet, begränsad ögonrörlighet och epileptiska kramper.

Om KL1333

KL1333 utvecklas som behandling för en undergrupp av vuxna patienter med primär mitokondriell sjukdom som lider av flera försvagande symptom, såsom kronisk trötthet och utmattning samt muskelsvaghet (myopati). Diagnoser kan inbegripa sjukdomsspektrumen MELAS-MIDD och KSS-CPEO samt MERRF:s syndrom. Substansen KL1333 reglerar nivåerna av cellulärt NAD⁺ och NADH, koenzym vilka är centrala för cellens energimetabolism. I en kohort av patienter med mitokondriell sjukdom, i en fas 1a/b-studie, visade de patienter som fick KL1333 både förbättringar i symtom på svår trötthet och utmattning samt funktionella förbättringar. KL1333 utvärderas i en global, potentiellt registreringsgrundande, fas 2-studie. (FALCON-studien) och har erhållit särläkemedelsklassificering i både USA och Europa samt Fast Track-status i USA.

Abliva - Delivering mitochondrial health

Abliva bedriver forskning och utvecklar läkemedel för behandling av mitokondriell sjukdom. Denna medfödda, sällsynta och ofta mycket svåra sjukdom uppstår då cellens energiförsörjare, mitokondrierna, inte fungerar som de ska. Bolaget fokuserar på två projekt. KL1333, en kraftfull reglerare av nivåerna av de essentiella koenzymen NAD⁺ och NADH, har gått in i sen utvecklingsfas. NV354 är en energiersättningsbehandling där den prekliniska utvecklingen har slutförts. Abliva, med sin bas i Lund, är noterat på Nasdaq Stockholm (kortnamn: ABLI).

Börskollen

För dig med koll på börsen

Pressmeddelande

Abliva når mål för patientinkludering i Steg 1 av FALCON-studien

Bifogade filer

Nyheter om Abliva

Läses av andra just nu

Om aktien Abliva

Senaste nytt