Abliva når viktig milstolpe i den pågående FALCON-studien

Abliva genomför för närvarande FALCON-studien, en global, randomiserad, placebokontrollerad och potentiellt registreringsgrundande klinisk fas 2-studie som utvärderar effekten av KL1333 hos vuxna patienter med mitokondriell sjukdom som upplever svår trötthet och utmattning samt muskelsvaghet.

Målet för antalet patienter som krävs för screening i studiens Steg 1 har nu uppnåtts. Screenade patienter har utvärderats och kommer att fortsätta utvärderas för att få påbörja dosering i studien, och målet är att alla patienter som uppfyller studiekraven ska ha påbörjat dosering i slutet av 2023. I FALCON-studien utvärderas patienter som uppfyller de initiala kriterierna under en screeningperiod. Under denna period fastställs patienternas genetiska bakgrund samt utgångsläget för deras ihållande svåra trötthet och muskelsvaghet. De patienter som uppfyller kriterierna påbörjar dosering i slutet av sin screeningperiod.

"Det faktum att vi snabbt kunde identifiera 90 patienter med sällsynta sjukdomar för screening i denna studie, med intentionen att dosera minst 40, visar både på de kliniska centrumens engagemang och patienternas stora intresse för att delta i en studie som erbjuder ett läkemedel som skulle kunna adressera både deras svåra trötthet och deras myopati", säger Dag Nesse, VP Clinical Operations.

FALCON-studien har potential att generera registreringsgrundande data. Därför har studien en adaptiv studiedesign med en interimsanalys, vilken kommer att avgöra det slutgiltiga antalet patienter som ska rekryteras till hela studien (Steg 1 + Steg 2).