Sobis hemofili-behandling får genombrottsstatus hos FDA (uppdatering)

(Lägger till näst sista stycket)

Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har tilldelat genombrottsstatus för Sobis VIII-behandling efanesoctocog alfa för hemofili A, enligt ett pressmeddelande.

Godkännandet är baserat på data från fas 3-studien Xtend-1, som uppvisat en kliniskt meningsfull blödningsprevention samt överlägsen blödningsprevention jämfört med tidigare profylaktisk faktorbehandling.

Sobi avser att använda fas 3-datan som grund för en regulatorisk ansökan till FDA under mitten av 2022.

Efanesoctocog alfa har tidigare beviljats särläkemedelsstatus av FDA i augusti 2017 och påskyndat förfarande, s.k. Fast Track-status, i februari 2021.

Sobi och franska läkemedelsjätten Sanofi samarbetar kring utveckling och kommersialisering av efanesoctocog alfa.

Genombrottsstatus, Breakthrough Therapy designation, är en process utformad för att påskynda utvecklingen och granskningen av läkemedel som är avsedda att behandla ett allvarligt tillstånd, och där preliminära kliniska bevis tyder på att läkemedlet kan uppvisa en betydande förbättring jämfört med tillgänglig terapi.