Pila Pharma får särläkemedelsstatus i USA för behandling av erytromelalgi

Bioteknikbolaget Pila Pharma har av amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA beviljats särläkemedelsstatus för utvecklingskandidaten XEN-D0501 som behandling av erytromelalgi. Det framgår av ett pressmeddelande.

Erytromelalgi är en sällsynt sjukdom som orsakar episoder av brännande smärta och rodnad på grund av neurogen inflammation. XEN-D0501 utvecklas annars för behandling av typ 2-diabetes. Men förutom diabetes finns alltså flera indikationer där kandidatmolekylen kan ha god effekt, inklusive, erytromelalgi, samt andra smärtsamma tillstånd.

Tidiga utvecklingsresultat av XEN-D0501 kan tillgodoräknas från diabetesprojektet och utvecklingen inom den nya indikationen kan därmed gå direkt till kliniska prövningar i fas 2/3. Bolaget ska nu utvärdera det mest kostnadseffektiva sättet att kliniskt utveckla XEN-D0501 även inom erytromelalgi.

FDA beviljar särläkemedelsbeteckning (Orphan drug designation) till läkemedel som riktar sig mot sällsynta sjukdomar, utan tillfredsställande godkänd behandling, som drabbar färre än 200 000 personer i USA (cirka 6 fall av 10 000). Beteckningen innebär bland annat skatteavdrag för kliniska prövningar, avgiftsbefrielser hos FDA och sju års marknadsexklusivitet efter godkännande.