Pfizers genterapi för Duchennes muskeldystrofi misslyckas i studie

Amerikanska läkemedelsjätten Pfizers experimentella genterapi för Duchennes muskeldystrofi har misslyckats med att förbättra patienters rörelsefunktion i en fas-3-studie. Det framgår av ett pressmeddelande.

Behandlingen visade inte heller någon signifikativ skillnad jämfört med placebo i studiens sekundära mål, som är hur lång tid det tar för patienterna att resa sig från golvet eller förbättra hastigheten i en 10-meterslöping eller promenad.

Studien omfattade pojkar i åldrarna 4-7 år och genterapin visade ingen förbättring gällande pojkarnas motorik jämfört med placebo.

DMD är en genetisk muskelförtviningssjukdom där de flesta patienterna saknar proteinet dystrofin, som håller musklerna intakta.