Pfizers genbehandling för hemofili A visade sig fungera bättre än standardbehandling

Amerikanska läkemedelsjätten Pfizer meddelade på onsdagen att bolagets genbehandling för hemofili A visade sig vara bättre än nuvarande standardbehandlingen i en klinisk fas 3-studie. Det framgår av ett pressmeddelande.

Behandlingen visade sig minska det årliga antalet blödningsepisoder i patienter med det sällsynta tillståndet. Dessutom uppges behandlingen ha uppnått det primära effektmåttet att visa icke-underlägsenhet jämfört med FVIII-substitutionsbehandling i att minska den årliga blödningsfrekvensen hos patienter.

Personer som har hemofili har ett fel i en gen som påverkar kroppens förmåga att producera proteiner vid namnet koaguleringssfaktorer, vilket leder till både spontana och allvarliga blödningar efter skador eller operationer. Sjukdomen drabbar främst män.