Orexo-partnern Gesynta Pharma beviljas särläkemedelsstatus av FDA
Läkemedelsbolaget Orexo meddelar att partnern Gesynta Pharmas kandidat OX-MPI (GS248), som utvecklats för att behandla systemisk skleros, beviljats särläkemedelsstatus av amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Kandidaten befinner sig i fas 2-studier vars resultat väntas presenteras senare i år.
Systemisk skleros är en kronisk, autoimmun sjukdom som bland annat drabbar kroppens minsta kärl, mikrokärlen, och är förknippad med stora medicinska behov eftersom säkra och effektiva mediciner idag saknas, skriver bolaget.
FDA beviljar särläkemedelsbeteckning (Orphan drug designation) till läkemedel som riktar sig mot sällsynta sjukdomar, utan tillfredsställande godkänd behandling, som drabbar färre än 200 000 personer i USA (cirka 6 fall av 10 000). Beteckningen innebär bland annat skatteavdrag för kliniska prövningar, avgiftsbefrielser hos FDA och sju års marknadsexklusivitet efter godkännande.
