Läkemedelsjätten Novartis uppnådde primär slutpunkt i fas 3-studien Steer med läkemedelskandidaten OAV101 IT. I studien behandlades patienter med spinal muskelatrofi (SMA) typ 2, i åldern två till mindre än 18 år, som kan sitta men aldrig har gått självständigt. Det framgår av ett pressmeddelande.
Säkerhetsprofilen för OAV101 IT var gynnsam. De totala biverkningarna och de allvarliga biverkningarna var likartade i de olika armarna. De vanligaste biverkningarna var övre luftvägsinfektion, pyrexi och kräkningar.
Novartis planerar att dela med sig av resultaten till regulatoriska myndigheter under 2025, inklusive amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.
Bolaget kommer att presentera data från studien vid ett kommande medicinskt möte under 2025.