FDA sätter beteckningen ODD och RPDD för Medivirs MIV-711
Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA beviljar forskningsbolaget Medivirs MIV-711 Rare Pediatric Disease Designation, RPDD, och Orphan Drug Designation, ODD, för behandling av Legg-Calvé-Perthes sjukdom, LCPD.
- LCPD är en sjukdom, som har en betydande inverkan på det dagliga livet och som även ökar risken för långvariga följdsjukdomar, för vilken det inte finns några tillgängliga effektiva behandlingar. Barn med LCPD är mer benägna att drabbas av fetma och depression på grund av den påtvingade orörligheten som är en konsekvens av sjukdomen, uppger Medivirs vd Jnes Lindberg.
Han fortsätter.
- Hos mer än hälften av barnen blir det drabbade benet kortare än det friska benet och cirka 50 procent får en deformerad höftled där det till slut utvecklas artros. Vi är mycket glada över att MIV-711 har beviljats RPDD av FDA med potential att bli det första godkända behandlingsalternativet. Vi ser partnerskap som ett attraktivt sätt att gå vidare med MIV-711 för att säkerställa snabb utveckling.
En RPDD innebär att MIV-711 är kvalificerad att erhålla snabbgranskning (Fast Track Review) och vid ett marknadsföringsgodkännande i LCPD kan bolaget vara berättigat till en Priority Review Voucher från FDA. Vouchern kan lösas in för att få prioriterad granskning av en efterföljande marknadsföringsansökan för en annan produkt eller så kan den säljas till annat bolag, enligt Medivir.
För att RPDD ska erhållas måste det finnas stödjande data som tyder på att läkemedlet kan vara effektivt mot sjukdomen.
