FDA godkänner Novartis hemoglobinförbättrare Fabhalta

Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA godkänner Novartis läkemedel Fabhalta (Iptacopan) som den första orala monoterapin för vuxna med blodsjukdom PNH, paroxysmal nattlig hemoglobinuri. Det framgår av ett pressmeddelande.

Godkännandet baseras på fas 3-studien Apply-PNH.

Användningen av Fabhalta, som är en inhibitor, har visat överlägsenhet i hemoglobinförbättring utan RBC-transfusioner och i andelen patienter som undvek transfusioner jämfört med patienter som stod kvar på anti-C5-behandlingar.

Fabhalta väntas bli tillgänglig i USA under december. Ytterligare registreringsansökningar och granskningar av Fabhalta för behandling av PNH pågår för närvarande runt om i världen.