FDA beviljar särläkemedelstatus för Egetis Therapeutics kandidat Emcitate för behandling av RTH-b
Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat särläkemedelsstatus för Egetis Therapeutics läkemedelskandidat Emcitate för behandling av Resistance to Thyroid Hormone type beta (RTH-b). Det framgår av ett pressmeddelande.
Emcitate befinner sig i kliniska fas 3-studier med planerade ansökningar om marknadsgodkännande i USA och Europa 2023 för behandling av MCT8-brist, en ovanlig genetisk sjukdom med stort medicinskt behov och ingen tillgänglig behandling.
Den idag beviljade särläkemedelsstatusen för RTH-β är ett direkt resultat av bolagets arbete med att utvidga indikationerna för Emcitate programmet till närliggande men distinkta tillstånd.
"RTH-β är en ovanlig, medfödd genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i den ena av kroppens två typer av sköldkörtelhormonreceptorer och leder till nedsatt sköldkörtelhormonsignallering i vävnader som är beroende av sköldkörtelhormonreceptor beta", skriver bolaget.
Regelverket för Orphan Drug Designation i USA ger särläkemedelsstatus till läkemedel som bedöms på ett säkert och effektivt vis kunna behandla, diagnosticera eller förebygga ovanliga sjukdomar och tillstånd som drabbar färre än 200 000 invånare i USA. Särläkemedelsstatus ger innehavaren ett antal incitament, inklusive skattefördelar för kliniska prövningar, undantag från vissa avgifter och möjlighet till sju års marknadsexklusivitet efter marknadsgodkännande.
