Egetis Therapeutics ska utvärdera RTH-beta som nästa indikation för Emcitate

Läkemedelsutvecklingsbolaget Egetis Therapeutics har beslutat att utvärdera resistens mot sköldkörtelhormon beta (RTHβ) som nästa indikation för läkemedelskandidaten tiratricol (Emcitate). Det framgår av ett pressmeddelande.

RTHβ är en sällsynt genetisk sjukdom som drabbar 1-2 individer per 40 000 levande födslar. De kliniska symtomen vid RTHβ utgörs av både tyreotoxikos- och hypotyreossymtom beroende på vävnadstyp, såsom struma, fettlever och dyslipidemi, försämrad hörsel och färgseende, neurokognitiv dysfunktion samt kardiovaskulär stress.

Egetis plan är att stödja en prövarinitierad fas 2 multicenterstudie för patienter med RTHβ. Detta kommer att ske i samarbete med akademiska forskningsgrupper.

2022 erhöll Egetis särläkemedelsstatus för RTHβ för tiratricol i både USA och EU.