Nyligen godkände FDA bluebird bios nya potentiellt botande genterapibehandling mot blodsjukdomen beta-thalassemi, en behandling som kan komma att kosta nära 3 miljoner USD per dos.
För det svenska genterapibolaget CombiGene, vars CG01 utvecklas i samarbete med Spark Therapeutics, är bluebirds godkännande en barometer på intresset för genterapifältet i stort. Till skillnad från konventionella läkemedelsbehandlingar av.