Roche lyckades med fas 3-studie mot sällsynt blodsjukdom

Schweiziska läkemedelsjätten Roche uppfyllde de primära effektmålen i en fas 3-studie mot den sällsynta blodsjukdomen Paroxysmal nokturn hemo­globinuri (PNH).

Resultaten visade att crovalimab inte var sämre än nuvarande standardbehandling Soliris (eculizumab), som utvecklats av Astra Zeneca-ägda Alexion Pharma. Studiedatan kommer att lämnas in till tillsynsmyndigheter runt om i världen och presenteras vid ett kommande medicinskt möte.

Crovalimab ges subkutant (i underhudsfettet) var fjärde vecka, medan Soliris ges intravenöst varannan vecka.

Även Sobi har ett läkemedel (Aspaveli) mot PNH.

PNH är ett mycket sällsynt autoimmunt tillstånd som drabbar ett fåtal personer per en miljon invånare. Sjukdomen ger symtom som anemi, trötthet, blodproppar och njursjukdom.